一种被称为飞行员编辑的剪裁基因技术首次用于治疗人，这标志着CRISPR家族中最全面的“成员”首次成为医疗领域。接受治疗的人是一名18岁的年轻人，患有罕见的免疫疾病。研究人员设计了这种治疗方法以纠正导致慢性肉芽肿病的突变。这是一种危险疾病，会导致包括中性粒细胞在内的各种免疫细胞失去功能。 ？ 5月19日，美国生物技术公司Prime Medicine发布了研究结果。经过一个月的治疗，这位少年没有严重的副作用。此外，疗法似乎将关键酶的功能恢复到患者的2/3中性粒细胞，足以摆脱汉，以增强其免疫系统。该研究未在同行评审期刊上发表。在法国儿童医院研究基因治疗的Annarita Miccio没有参与研究。他说：“这是对难治性疾病的有前途的治疗方法，而小鼠的主要医学研究结果令人鼓舞。从长远来看，他们花了很多努力来设计出非常有效的完美技术。”但是Miccio补充说，现在确认治疗是否成功还为时过早。确定编辑的干细胞“发展”需要6个月至1年。尽管有这一成功的早期迹象，Prime Medicine宣布它将不再自行开发名为PM359的疗法，而是将继续探索公司外PM359的临床开发解决方案。 Prime Medicine的联合创始人，美国Broad Institute的化学生物学家Liu Ruqian表示，该决定反映了开发针对罕见疾病的基因编辑疗法的猛烈现实。 "Science has made great development and many patients will benefit from editing therapies of this gene," he said. “但是归根结底，S基因编辑市场的唯一治疗方法是一种基于CRISPR-CAS9的方法，用于治疗疾病细胞和β2010例血液中的两种血液疾病 - 疾病的方法。治疗费用。该治疗费用的成本超过200万美元，除了逐渐促进了美国的经典，但促进了整个方法，但促进了整个方法。 CRISPR-CAS9。南加州大学凯克大学医学院的约瑟夫·哈西亚（Joseph Hacia）说，一些临床试验使用另一种称为基础编辑的基因编辑技术。5月15日，费城的研究人员于5月15日报道，在Philadelphia的早期，使用BACY ive the Deaderize forabsize forbize，一些临床医院的研究人员用来设计了一定的nive forab forabipe forabipe forabipe forabipe forabipe forabipe，一个人的血液，编辑他们并将其重现在人体中。该过程增加了治疗的成本和复杂性 - 应为每个接受者新鲜处理治疗，并且他们都必须事先进行艰难的化学疗法方案，以杀死任何剩余的原始干细胞，并为该编辑的干细胞腾出空间。米奇奥说，一些公司留下疗法来编辑从体内取出的基因细胞，以更简单的方式直接进入体内。 Liu Ruqian说，他的实验室越来越专注于可以替代整个基因的技术，以便在特定基因中携带任何病原体突变的人可以使用相同的疗法进行治疗。 Prime Medicine表示，该公司将继续开发试点编辑疗法，但将专注于可以直接交给KA人的人。这包括有关囊性纤维化和两种肝病的潜在治疗方法。